原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA收养药称号
2022-01-10 03:37 来源：太原中山生殖医学医院
Reneo Pharmaceuticals今日达成协议，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该的公司的主要候选类固醇REN001治疗上皮细胞线粒体肌病（PMM）的孤儿药称号。该的公司还达成协议了除此以外启动的针对PMM高血压的REN001癌症的不遗余力结果。
REN001是一款自由选择性PPARδ激动剂，可治疗仅限于PMM在内的遗传性肌病。PMM是线粒体突变突变所致的严重阻碍疾病，PMM高血压的身体功能通常但会减少，对日常功能显现出不利阻碍，并且高血压年限但会更长。目前尚无FDA批准的运用于治疗PMM的类固醇。
Reneo Pharmaceuticals首席执行官Niall O’Donnell麻省理工学院说：“中风线粒体上皮细胞肌病的高血压的生活受到很多方面的阻碍”。Reneo对中风线粒体突变缺陷和肌病史的PMM高血压启动了年末12周的临床试验（REN001分析）。高血压每天口服一次REN001，大多数高血压自由选择举行另外的36周停止使用附加延伸分析。REN001分析勘察了步行次测试和一些病因问卷的结果，该分析的安全性资料表明，REN001在PMM高血压中是安全的且耐受性良好。
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